優(yōu)化細胞和基因治療中生物工藝的用時、工作量和成本
細胞和基因治療 (CGT) 是一種具有發(fā)展前景的新型免疫療法，常用于治療罹患特定類型癌癥的患者。先進治療藥物 (ATMP) 治療方法正在轉(zhuǎn)變生物制藥公司治療或潛在治愈某些疾病的方式，而 CGT 便是其中之一。
該療法使用基因來治療、預(yù)防或治愈疾病及病癥。通常情況下，基因治療通過在受損基因中增加新拷貝，或用健康基因替換患者細胞中有缺陷或缺失的基因來發(fā)揮作用。腺相關(guān)病毒 (AAV) 作為一種基因遞送工具，一直是基因治療中的首選載體。加上基因治療的逐漸興起，人類基因治療產(chǎn)品行業(yè)對經(jīng)濟高效的載體生產(chǎn)技術(shù)和病毒載體生產(chǎn)平臺的需求正在日益增加。
精選應(yīng)用
快速直接定量 AAV 衣殼
為滿足通量和安全性方面日益增長的需求，BridgeBio Pharma, Inc. 和 REGENXBIO Inc. 的科學(xué)家們正在使用一種基于非標記生物傳感器測定的 AAV 衣殼滴度定量新方法，并可有效替代傳統(tǒng)的ELISA法。
Octet? BLI 儀器省去了傳統(tǒng)免疫分析中的手動操作步驟。因此，耗時和人為錯誤這兩個會對檢測重現(xiàn)性和團隊分析效率產(chǎn)生不利影響的因素均得以大幅降低。
快速測定粗制和純化樣品中的 AAV 血清型
快速、可靠的 AAV 衣殼定量方法是 AAV 生物工藝開發(fā)和生產(chǎn)的關(guān)鍵。在 AAV 滴度測定方面，傳統(tǒng)的 ELISA、HPLC 和 ddPCR 方法費時費力。
而采用 Octet? AAVX 生物傳感器的 Octet? 生物層干涉 (BLI) 技術(shù)平臺可作為非標記檢測方案，并且對所有受試血清型均具有 8.5 x 108 - 1.0 x 1013 vp/mL 的定量動態(tài)范圍。無論是使用純化還是粗制 AAV 樣品，該平臺均能夠進行高精度、高準確度的衣殼定量，而且?AAVX生物傳感器可再生并重復(fù)使用多達 20 次，為高通量 AAV 定量應(yīng)用提供了經(jīng)濟高效的解決方案。
